Articol sustinut de AgroBiotechRom

Tehnologia CRISPR: mai mult decat speranta in vindecarea bolilor genetice - webPR

de     Smile Media
Vineri, 4 noiembrie 2016, 11:45 Economie | Consumator

In fiecare an, sute de copii se nasc suferind de distrofie musculara Duchenne (DMD), o tulburare genetica care duce la astenie si apoi la atrofie musculara. Desi o  buna ingrijire a inimii si a plamanilor, cu mijloace moderne, a extins speranta medie de viata a unui pacient cu DMD la 27 de ani, nu exista inca nici un tratament cunoscut pentru boala. Prin valorificarea mijloacelor de editare a genelor oferite de  tehnologia CRISPR, mai multe echipe de cercetatori au fost capabile sa trateze aceasta maladie la soareci. Trei studii pe aceasta tema, care au presupus experimente aproape identice, au fost publicate foarte recent in revista Science.


Persoanele cu distrofie musculara Duchenne nu produc o proteina numita distrofina, care mareste rezistenta muschilor la rupere. Asta pentru ca au mutatii pe o gena in cromozomul X.


In scopul de a corecta erorile din codul genetic, cercetatorii au decis sa le taie, pur si simplu. Acest lucru ar permite organismului sa pastreze citirea genei si sa creeze o proteina mai scurta, care insa e capabila a proteja muschii si le impiedica descompunerea.


In timpul experimentelor, cercetatorii au incarcat complexul CRISPR intr-un virus pe care l-au injectat in fetusi de soarece care sufereau de mutatii susceptibile sa produca distrofie musculara Duchenne. De fiecare data, cercetatorii au descoperit ca, prin utilizarea acestui ”croitor” care da deoparte mutatiile, soarecii au inceput sa produca proteine trunchiate.


Cu toate ca rezultatele sunt mai mult decat promitatoare, nu inseamna ca tratamentul va fi foarte simplu de utilizat pentru om. Desi CRISPR poate croi adaugiri la gena ce comanda producerea de distrofina, nu este inca clar daca s-ar putea ajunge la rezolvarea altor tipuri de mutatii. S-ar putea ca tratamentul sa nu fie eficient  pentru toti pacientii suferind de aceasta boala.  In plus, exista inca o multime de preocupari etice cu privire la utilizarea CRISPR pe oameni.

Aceasta nu este prima oara cand cercetatorii au incercat sa foloseasca terapia genica pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Dar, cu cercetari suplimentare, exista o sansa ca aceasta sa fie prima data cand reuseste. Cercetatorii spera sa sa inceapa studiile clinice in urmatorii cativa ani, scrie New York Times.


Mai multe pe www.infoomg.ro


Articolul original este disponibil pe http://www.popsci.com/for-first-time-crispr-treats-genetic-disease
























1276 vizualizari


Abonare la comentarii cu RSS



ESRI

Top 5 articole cele mai ...



Hotnews
Agenţii de ştiri

Siteul Hotnews.ro foloseste cookie-uri. Cookie-urile ne ajută să imbunatatim serviciile noastre. Mai multe detalii, aici.
hosted by
powered by
developed by
mobile version